Gen- und Zelltherapie 2.023 - Forschung, klinische Anwendung und Gesellschaft

Handlungsempfehlungen zur somatischen Gentherapie, Keimbahninterventionen und Zelltherapie.- Einleitung: Gen- und Zelltherapie - "zwei Seiten zweier Medaillen".- Teil 1: Vektoren und Technologieentwicklung.- Retrovirale Vektoren - Effiziente Gentaxis für unterschiedliche Gentherapien.- AAV-Vektoren - die imposante Karriere eines Parvovirus.- Sleeping Beauty: Ein "springendes Gen" für Anwendungen in der Gentechnik.- Nichtvirale Vektoren.- Spotlight?: Genome Editing - die bessere Alternative?.- Teil 2: Translation und klinische Anwendung.- Technologien und Lösungsansätze für die effiziente Herstellung von Zelltherapeutika für die CAR-Immuntherapie.- Spotlight: Die Regulation von Arzneimitteln für neuartige Therapien (ATMP) - Rahmen und Unterstützung für die Entwicklung sicherer und wirksamer ATMP.- Immuntherapie mit CAR-T-Zellen: der Durchbruch in der Krebsbehandlung.- Hämatopoetische Stammzelltransplantation: seit Jahrzehnten etablierte Zelltherapie.- Organoide in der Translation.- Zelltypen aus humanen pluripotenten Zellen und deren Anwendung in Zelltherapien.- Therapien zum Zellersatz mit adulten Stammzelltypen.- Spotlight: Ungeprüfte Stammzelltherapien.- Gentherapie aus der Sicht eines forschenden Arzneimittelunternehmens.- Teil 3: Ethik, Recht und Gesellschaft.- Rechtlicher Rahmen und rechtliche Hürden für Zell- und Gentherapien in Deutschland.- Zum ethischen Paradigmenwechsel in der Debatte um (erbliches) Genome-Editing an Embryonen in vitro.- Spotlight: Zu den Grenzen der Medizin und dem "Human Enhancement".- Gentherapie und Genome-Editing im Blickpunkt internationaler Einstellungsforschung.- Spotlight: Die Metaphernwelt der Molekularbiologie und molekularen Medizin.- Dürfen Gentherapien so viel kosten? - Ethische Bewertung der hohen Preise und des performanceorientierten Erstattungsmodells.- Anhang.

Boris Fehse ist Professor für Zell- und Gentherapie in der Klinik für Stammzelltransplantation des Universitätsklinikums Hamburg-Eppendorf. Er forscht u. a. zu sicheren Methoden der permanenten genetischen Modifikation von Blutzellen mithilfe integrierender Vektoren wie auch des Genome-Editing für Anwendungen in der Gentherapie und der Krebsforschung. Er war von 2018 bis2020 Präsident der Deutschen Gesellschaft für Gentherapie (DG-GT) und ist seit 2017 Sprecher der AG Gentechnologiebericht.

Hannah Schickl ist wissenschaftliche Mitarbeiterin und Koordinatorin der AG Gentechnologiebericht am Berlin Institute of Health (BIH) in der Charité in Berlin. Sie forscht als analytische Philosophin zu bioethischen Fragen v. a. in der Stammzellforschung und anderen Gentechnologien, Reproduktionsmedizin und Tierethik.

Sina Bartfeld ist Professorin und Leiterin des Fachgebiets Medizinische Biotechnologie an derTechnischen Universität Berlin und Mitglied der AG Gentechnologiebericht. Ihre Forschungsschwerpunkte liegen bei Organoiden als Modelle, Wirts-Pathogen-Interaktionen und Krebsentstehung. Im Bartfeld Lab in Berlin forscht sie an Organoiden als Krankheitsmodelle für ein besseres Verständnis von Erkrankungen und die Entwicklung von Therapien.

Martin Zenke ist Professor für Zellbiologie am Universitätsklinikum der Rheinisch-Westfälischen Technischen Hochschule (RWTH) Aachen. Martin Zenkes Labor forscht zur Biologie von Stammzellen und daraus differenzierter Zellen. Er verwendet Stammzellen zum Studium der Krankheitsentstehung und zur Entwicklung von Medikamenten. Martin Zenke ist Mitglied der Zentralen Ethik-Kommission für Stammzellenforschung am Robert Koch-Institut (Berlin) und der AG Gentechnologiebericht.